該機構當天在一份聲明中說，這項名為體細胞基因組編輯的計劃，將重點研究改善在患者體內(nèi)運送基因組編輯工具的機制、開發(fā)新型或改進基因組編輯器、開發(fā)在動物和人類細胞中測試基因組編輯工具安全性和有效性的方法，以及組裝可供科學界共享的基因組編輯工具包。
 
　　該院院長弗朗西斯·柯林斯說：“CRISPR-Cas9等基因組編輯技術給生物醫(yī)學研究帶來革命性變化。體細胞基因組編輯計劃的重點是大幅加速這些技術的臨床轉(zhuǎn)化，以治療盡可能多的遺傳病。”
 
　　體細胞是相對于生殖細胞的概念，這類細胞的遺傳信息不會像生殖細胞那樣遺傳給下一代，所以基因組編輯治療帶來的體細胞改變也不會遺傳下去。
 
　　許多罕見疾病和一些常見病都是由人體DNA(脫氧核糖核酸)的改變引起，這些DNA變化可能遺傳自父母，也可能后天發(fā)生。
 
　　美國國家衛(wèi)生研究院說，過去十多年里，基因組編輯領域取得巨大進展，讓精準改變活細胞內(nèi)的DNA成為可能，但這種技術要廣泛應用于臨床仍面臨許多挑戰(zhàn)。